Avenç inèdit a Europa: aproven un tractament públic contra la leucèmia, creat pel Clínic

L'Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) ha aprovat l'ús d'una teràpia contra la leucèmia desenvolupada per l'Hospital Clínic i basada en cèl·lules modificades genèticament.

Es tracta del CAR-T ARI-0001, que pren cèl·lules del mateix pacient, les modifica i els hi torna a introduir. Es podrà utilitzar en pacients majors de 25 anys amb leucèmia limfoblàstica resistent als tractaments convencionals. És el primer CAR-T desenvolupat íntegrament a Europa aprovat per una agència reguladora.

La leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) és un dels quatre tipus principals de leucèmia. Es caracteritza per una producció excessiva de limfòcits -glòbuls blancs- immadurs. Quan es multipliquen desplacen les cèl·lules normals de la medul·la òssia.

En la majoria de casos s'aconsegueix una remissió completa amb quimioteràpia o amb trasplantament de medul·la. Però entre un 10% i un 15% dels pacients moren per resistència al tractament, per la seva toxicitat o per recaiguda.

El CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) és un tipus de teràpia en què s'extreuen els limfòcits T del pacient i es modifiquen genèticament perquè tinguin la capacitat de reconèixer i atacar les cèl·lules tumorals. El CAR-T ARI-0001 s'ha desenvolupat a partir d'un anticòs propi creat al Clínic fa més de trenta anys.

Bons resultats en els assaigs

Els estudis preclínics van demostrar que el CAR-T ARI-0001 era capaç de controlar per complet la progressió de la malaltia en animals i que tenia una eficàcia similar a la d'altres CAR-T disponibles.

Un assaig clínic liderat per Julio Delgado, del Servei d'Hematologia de l'Hospital Clínic, i Susana Rives, del Servei d'Hematologia de l'Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, va mostrar també resultats positius.

Es va posar en marxa el juliol del 2017 i s'hi van incloure 58 pacients adults i pediàtrics. D'aquests, 38 tenien LLA i van ser tractats amb el CAR-T desenvolupat al Clínic. Tots havien rebut diversos tractaments diferents i en la gran majoria s'havien fet trasplantaments de medul·la òssia.

Els resultats es van publicar a la revista Molecular Therapy al setembre.

Indicaven que al cap d'un any el 47% estava lliure de la malaltia. En total, en aquest període havia sobreviscut el 69%. Els autors assenyalaven això:

"En conclusió, l'administració de les cèl·lules de l'ARI-0001 proporciona resultats segurs i eficaços que són comparables amb altres productes acadèmics o que ja es troben en el mercat."

A més, segons el doctor Manel Juan, cap del Servei d'Immunologia en el Centre de Diagnòstic Biomèdic (CDB) del Clínic i responsable de les plataformes conjuntes de l'Hospital Sant Joan de Déu i Banc de Sang i Teixits, presenta altres avantatges:

"El mètode de preparació utilitzat per a l'obtenció del nostre CAR-T és robust i reproduïble i permet rebaixar el cost de producció de la teràpia per fer-la assequible a les institucions acadèmiques i que estigui disponible per a tots els pacients."

L'Hospital Clínic espera poder tractar entre 25 i 30 pacients cada any amb aquesta teràpia i ja ha obert un assaig en fase 2 perquè també hi puguin participar altres hospitals, concretament 9 de tot l'Estat.

L'impuls de l'Ari Benedé, una noia amb leucèmia

Paral·lelament, han començat a assajar un altre CAR-T, l'ARI-2, destinat al tractament del mieloma múltiple, una malaltia que afecta gent gran i contra la qual no hi ha tractament.

En el projecte hi han participat més de 175 professionals de diverses disciplines. Així ho valora el doctor Josep M. Campistol, director general del Clínic:

"Arribar fins aquí ha estat possible gràcies a l'esforç conjunt de molts professionals i investigadors de l'hospital que han participat en les diverses etapes del desenvolupament del tractament, des de la posada a punt del CAR-T fins a la realització de l'assaig per demostrar-ne l'eficàcia."

També ha destacat el suport de la societat, perquè tot va començar amb el Projecte ARI. Va néixer per l'impuls d'Ari Benedé, una noia diagnosticada de LLA que va morir el 2 de setembre del 2016 als 18 anys.

El projecte, posat en marxa per ella i la seva mare, Àngela Jover, tenia com a objectius impulsar la recerca per implantar els CAR en el Clínic i la millora de l'atenció domiciliària de pacients oncològics i hematològics.

Va recaptar vora 1,8 milions d'euros provinents d'empreses, fundacions i associacions, i particulars.