
Un fàrmac aconsegueix la remissió completa d'un tipus de leucèmia molt agressiva
Els responsables de l'estudi no parlen de curació però sí que creuen que pot tractar-se d'un avenç històric
La leucèmia mieloide aguda és un tipus molt agressiu de càncer de la sang i una de les leucèmies més freqüents en adults amb una supervivència a cinc anys que no arriba al 25%. Ara un nou fàrmac en assaig ha aconseguit la remissió total d'un 30% d'aquest tipus de càncer entre els participants d'un estudi d'investigadors nord-americans.
L'assaig, en fase 1, l'ha liderat el Centre Anderson contra el Càncer de la Universitat de Texas i pretenia provar la seguretat del fàrmac i els primers índexs d'eficàcia.
Research led by our Dr. Ghayas Issa shows that inhibiting menin with revumenib yields encouraging responses for advanced acute leukemias with KMT2A rearrangements or mutant NPM1.
MD Anderson Cancer Center (@MDAndersonNews) March 15, 2023
Learn about it here: https://t.co/MX0YDKvFpP @GhayasIssa #Research #EndCancer
Tots els participants tenien la malaltia avançada i molt mal pronòstic perquè no havien respost a cap tipus de teràpia anterior, com destaca Jordi Esteve, cap d'Hematologia de l'Hospital Clínic de Barcelona i coordinador del Campus Clínic, de l'Institut de Recerca Josep Carreras.
"La meitat dels malalts tractats havien rebut un trasplantament i tot i això havien recaigut. Havien rebut tots els medicaments habituals contra aquest tipus de leucèmies i quan hi ha aquestes recaigudes aconseguir respostes és complicat. Eren malalts de molt mal pronòstic, sense bones expectatives."
En aquest estudi els investigadors es van centrar en pacients amb dos tipus de mutacions genètiques que afavoreixen la presència d'una proteïna, la menina, que facilita la progressió de la leucèmia. Són trets genètics presents en fins a un 40% de les leucèmies mieloides en adults.
Un càncer amb poques alternatives terapèutiques
En el grup de participants, el medicament va evitar l'evolució de la malaltia en gairebé tots els participants i en 18 persones, un 30% del total, va aconseguir la remissió completa del càncer.
A més, de la resta de participants, el 78%, és a dir, 47 persones, van aconseguir deixar la malaltia en fases residuals; un fet molt remarcable, segons destaca Montse Arnan, hematòloga especialista en leucèmies de l'Institut Català d'Oncologia, ICO.
"Un tema molt destacat d'aquest estudi és que gairebé un 80% de pacients tractats han adquirit una resposta profunda en malaltia mínima residual, que en diem negativa, i aquesta és una dada molt remarcable i molt important."

Tot i això, per Jordi Esteve, no es pot parlar de curació perquè ha passat poc temps i aquests pacients podrien recaure.
"En aquestes leucèmies les respostes positives en la majoria dels malalts amb el temps es perden. O sigui que no podem parlar de curació de moment, sinó de resposta transitòria."
Un fàrmac amb poca toxicitat
El revunemib és un fàrmac per via oral, una pastilla, que inhibeix la menina, que en estudis anteriors ja s'havia relacionat amb l'evolució de la leucèmia. Pot provocar alguns efectes secundaris, però segons Jordi Esteve es poden controlar amb facilitat.
"La toxicitat en general no és preocupant. Bàsicament pot produir alteracions en l'electrocardiograma que pot precipitar una arrítmia i el que ens està dient és que cal controlar això, però no es van veure grans arrítmies."
"I l'altre és el que anomenem síndrome de diferenciació, que suposa que de cop i volta pugen els glòbuls blancs, apareixen símptomes, però que reconegut a temps i tractat no és un problema."

Recerca similar a Catalunya
Els especialistes en leucèmia coincideixen a dir que estem davant una nova via de teràpia per a aquest tipus de càncers agressius que pot ser molt prometedora en el futur. De fet, ja hi ha assajos similars en molts centres de recerca, alguns a Catalunya, com assegura Arnan:
"Tenim a Catalunya assajos en diferents centres amb molècules com aquesta que inhibeixen la menina, en assajos en primera línia, és a dir, no en pacients que han fet recaigudes, i també contra altres tipus de leucèmies."
L'assaig, publicat a Nature, confirma que aquesta proteïna és una bona diana terapèutica per tractar aquest tipus de tumors.
Tot i que els responsables de l'estudi no parlen de curació de la malaltia sí que es mostren molts optimistes sobre el que pot suposar en la lluita contra aquest tipus de càncers de la sang, i consideren que podríem estar davant un avenç històric contra la patologia.
- ARXIVAT A:
- SalutCàncerCiènciaRecerca científica