Un home podria haver-se curat de diabetis amb cèl·lules mare i seria el primer cas al món

Un home nord-americà de 64 anys, anomenat Brian Shelton, podria haver superat la diabetis tipus 1 que ha tingut gairebé tota la vida gràcies a un tractament innovador amb cèl·lules mare.

A principis d'any va oferir-se com a voluntari per participar en l'assaig clínic d'un tractament innovador de l'empresa Vertex Pharmaceuticals, basat en cèl·lules fetes créixer al laboratori capaces de produir insulina.

Shelton va rebre les cèl·lules el 29 de juny i l'empresa ha anunciat que 90 dies després el pacient ja no necessita insulina i que el seu organisme controla els nivells de glucosa de forma autònoma.

Seria el primer cas al món d'una persona que ha pogut superar la diabetis tipus 1 sense un pàncrees artificial o amb un trasplantament d'aquest òrgan.

El doctor Ignacio Conget, cap del servei d'Endocrinologia i Nutrició de l'Hospital Clínic, ha manifestat al 324.cat: "Benvinguda sigui aquesta teràpia, però de moment siguem cauts":

"Primer de tot, precaució, perquè és un assaig en fase 1-2, que bàsicament té a veure amb la seguretat del tractament. S'han anunciat els resultats en una sola persona i als 90 dies. Fins que no s'acabi amb tota la mostra i s'esperi més temps no sabem si és només un efecte a curt termini."

A l'estudi hi participen 17 persones i el laboratori ha explicat que vol sotmetre els resultats a una publicació científica amb revisió per experts, però que encara no ho ha fet.

Shelton havia tingut al llarg dels anys pèrdues de consciència degut a la baixada dels nivells de glucosa i amb l'últim episodi, als 57 anys, va haver de deixar la feina.

El doctor Conget explica que és usual que en aquests assaigs tan innovadors s'incloguin pacients amb problemes greus:

"En aquests estudis s'inclouen persones com aquest pacient, que tenen hipoglucèmies greus de difícil control. Per maximitzar la relació benefici/risc, en aquests estudis sempre es trien aquests pacients i no els que, com la majoria, poden controlar els seus nivells de glucosa."

Alternatives actuals

La diabetis es produeix perquè les cèl·lules dels illots de Langerhans, que es troben en el pàncrees i que produeixin insulina, es destrueixen i no es regeneren.

Es tracta d'una malaltia incurable i els pacients han d'injectar-se insulina, però cal que controlin molt bé la seva alimentació i les quantitats que s'injecten i per això s'han de mesurar diversos cops al dia la concentració de glucosa a la sang.

A l'Hospital Clínic s'investiguen, des de fa anys, teràpies avançades contra la diabetis. Ara com ara hi ha diverses possibilitats, com explica el doctor Conget:

"L'anomenat pàncrees artificial híbrid consisteix en un sensor de nivells de glucosa i una bomba per injectar insulina, amb uns algoritmes que decideixen la quantitat que el pacient necessita."

Afegeix que "l'anomenen híbrid perquè la persona encara ha d'introduir algunes dades en el sistema, com ara si es posa a menjar i quina quantitat i si es disposa a fer exercici".

Una altra possibilitat és el trasplantament de pàncrees:

"Nosaltres, quan hem de trasplantar un ronyó a un diabètic, fem un trasplantament doble i també rep un pàncrees. Això, com en tot trasplantament, requereix medicaments immunodepressors, perquè el cos no l'ataqui com un element estrany. En el cas que descriu Vertex també s'administren immunodepressors".

El doctor Conget també apunta que de notícies sobre estudis com aquest ja se n'havien produït, "però els tractaments no havien tingut èxit a llarg termini". Malgrat això, també considera que "és la primera vegada que es descriu amb tot detall i rigor l'assaig clínic, amb uns sòlids fonaments científics".

Una motivació familiar

La història de la recerca la va explicar dissabte amb detall la periodista científica Gina Kolata al New York Times. Ha estat un treball laboriós i que ha durat molts anys.

Tot va començar el 1991, quan el doctor Doug Melton va viure els greus problemes de salut que la diabetis causava al seu fill Sam, de només sis mesos. Al cap del temps, la seva filla Emma, quatre anys més gran que Sam, també va desenvolupar diabetis. Tenia 14 anys.

Melton i la seva dona, Gail O'Keefe, van començar a pensar en un mètode per tractar la diabetis i que no depengués de les donacions de pàncrees.

Melton va abandonar la seva especialitat, el desenvolupament de les granotes, i es va centrar en la diabetis. Va recórrer a les cèl·lules mare, pensant que podrien ser transformades en cèl·lules del pàncrees que segreguessin insulina.

Les cèl·lules provenien d'òvuls fertilitzats no fets servir en clíniques de reproducció assistida. Però el 2001 es va trobar amb un problema afegit: el president George W. Bush va prohibir que la recerca amb embrions humans es subvencionés amb fons públics.

Melton va trobar suport de l'Institut Mèdic Howard Hughes de Harvard i de donants privats. I va poder treballar durant vint anys en la recerca. El 2014 va crear l'empresa Semma, que barrejava els noms dels seus dos fills.

El 2019 va tenir un cop de sort i en una trobada científica a Massachusetts va poder explicar la seva recerca al director científic de Vertex Pharmaceuticals, David Altshuler. Vuit setmanes més tard, aquesta empresa comprava Emma per 950 milions de dòlars i Melton es convertia en vicepresident de Vertex.

Tot i la gran notícia que significa l'anunci fet ara, caldrà esperar un temps per veure si apareixen efectes adversos i si en la resta de participants s'observa el mateix efecte que amb Shelton.

També caldrà saber el preu que pot tenir el tractament, que, segons han explicat, no seria vàlid per a persones amb diabetis tipus 2, que es manifesta a l'edat adulta.

Cent anys d'administració d'insulina

La notícia s'ha sabut poques setmanes abans que es compleixi el centenari de la primera administració d'insulina a un diabètic. Va ser Leonard Thompson, de 14 anys, qui la va rebre el gener del 2022. Va ser el gran pas perquè els que tenen diabetis poguessin controlar la seva malaltia, que aleshores tenia com única alternativa una dieta molt estricta que afeblia el malalt.

La insulina l'havia aïllat per primer cop pocs mesos abans el metge canadenc Frederick Banting, que va dur a terme la prova amb Thompson. El 1923, Banting i John Macleod, que li havia cedit el laboratori i supervisat la feina, van rebre el Nobel de Medicina.

Durant molts anys, la insulina es va seguir obtenint d'animals, sobretot de vaques i porcs. El 1951, el bioquímic anglès Frederick Sanger va caracteritzar la cadena d'aminoàcids que formen la insulina i això va permetre, a mitjans dels 60, sintetitzar-la.

El 1982 va aparèixer la insulina fabricada per bacteris modificats per enginyeria genètica i ara gairebé tota té aquest origen.