Un fàrmac es mostra efectiu per primer cop per recuperar l'oïda regenerant cèl·lules

El primer fàrmac capaç de regenerar cèl·lules de l'orella i que permet recuperar l'oïda s'ha mostrat efectiu en assaigs clínics. L'avenç l'ha aconseguit una empresa sorgida del Massachusetts Institute of Technology (MIT), institució que ha descrit els treballs a la seva web.

L'empresa es diu Frequency Therapeutics i ha aconseguit revertir la pèrdua d'oïda amb un fàrmac que regenera les cèl·lules ciliades de l'orella interna. Són les encarregades de transformar les vibracions del so en impulsos nerviosos que arriben al cervell. Aquestes cèl·lules van morint degut a l'exposició a sorolls molt elevats o a certs fàrmacs. En alguns mamífers es poden regenerar, però això no es produeix en els humans.

Des de la seva creació, l'objectiu de l'empresa ha estat intentar reproduir en les persones aquesta regeneració que es produeix en animals. I després d'uns anys de recerca han aconseguit que els participants en l'assaig clínic recuperessin la capacitat d'oïda, que alguns havien perdut feia trenta anys.

La clau són les anomenades cèl·lules progenitores. Quan l'individu és a l'úter, aquestes generen cèl·lules especialitzades, entre elles les ciliades. En el moment del naixement, a cada còclea --una estructura en forma de tub a l'orella interna-- el nadó té unes 15.000 cèl·lules ciliades. Quan es perden, ja no tornen a regenerar-se, i això pot anar provocant la pèrdua d'oïda.

Membres de l'equip ja havien aconseguit, el 2012, transformar, en el laboratori, cèl·lules progenitores en cèl·lules ciliades.

El 2017 van fer un pas més i a la revista Cell Reports van explicar com havien aconseguit el mateix amb ratolins. Utilitzant el fàrmac que assajaven van generar més de 11.500 cèl·lules a partir d'una sola còclea. Sense el fàrmac regenerador només en van obtenir 200.

Més d'un 10% de recuperació

El fàrmac s'anomena FX-322 i és una combinació de dos inhibidors que, junts, aconsegueixen transformar les cèl·lules progenitores en ciliades. L'administració és senzilla i es fa per injecció dintre del timpà, una forma usual per dipositar-hi altres fàrmacs.

En els assaigs es va administrar el fàrmac o un placebo en una orella i l'altra servia de control. Es va mesurar quants pacients que havien rebut el fàrmac tenien almenys un 10% de millora en la percepció del so, percentatge que es considera significatiu des del punt de vista clínic. Això es mesura fent escoltar llistes de paraules per comprovar la qualitat de la percepció.

En la prova feta amb una sola dosi i amb 71 participants, la tercera part dels individus van tenir una millora superior al 10%, que es considera significativa, i en alguns es va arribar al 20% i fins i tot al 40%.

En canvi, amb el placebo o en les orelles no tractades la millora només va ser d'un 2%.

Ara l'empresa vol iniciar un assaig en fase 2 a diversos centres sanitaris amb 124 participants. Es preveu que els resultats es coneguin a principis del 2023. També està desenvolupant el fàrmac FX-345, amb un inhibidor més potent.

Perquè el fàrmac sigui aprovat encara falta temps, però Jeff Karp, un dels fundadors de l'empresa i professor i investigador a l'Escola de Medicina de Havard, es mostra molt optimista:

"No em sorprendria que en 10 o 15 anys, gràcies als recursos esmerçats i a la increïble ciència que hem dut a terme, arribem al punt que el tractament de la pèrdua d'oïda sigui equiparable a la cirurgia làser per a la miopia que en una hora o dues permet restaurar la visió."

L'empresa també investiga si el mètode utilitzat per a l'oïda es podria aplicar a altres malalties degeneratives, i, concretament, a l'esclerosi múltiple, en què el sistema immunitari ataca i destrueix la mielina que cobreix i protegeix les fibres nervioses.

Segons l'OMS, el 5% de la població mundial té pèrdua d'oïda I el 2050 es podria arribar a més de 900 milions de persones afectades.