Pla obert amb els investigadors del grup de recerca Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu de l'IRBLleida-UdL. (Vertical)
Pla obert amb els investigadors del grup de recerca Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu de l'IRBLleida-UdL. (Vertical)

Posen un marxa un assaig clínic per validar el potencial terapèutic del calcitrol per tractar l'atàxia de Friedreich

Actualitzat

ACN Lleida\/Girona\/Salt.-Investigadors de l'Institut de Recerca Biomèdica de Lleida (IRBLleida)-UdL, l'Institut de Recerca Biomèdica de Girona (IDIBGI) i dels hospitals Santa Caterina de Salt i Josep Trueta de Girona duran a terme un assaig clínic per validar l'ús del calcitriol, la forma activa de la vitamina D, per tractar l'atàxia de Friedreich. Es tracta d'una malaltia rara neurodegenerativa causada per nivells baixos, però no nuls de frataxina, una proteïna mitocondrial. Es caracteritza per una destrucció de certes cèl·lules nervioses de la medul·la espinal, del cerebel i dels nervis que controlen els moviments musculars en braços i cames. Normalment, apareix entre els cinc i els quinze anys, i sovint va acompanyada d'afeccions cardíaques i diabetis.

El grup de recerca Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu de l'IRBLleida-UdL ha validat l'ús del calcitriol per augmentar la producció de frataxina, en una investigació prèvia que s'ha publicat enguany a la revista 'Biochemical Journal'. A partir d'aquesta descoberta, es durà a terme l'assaig clínic conjuntament amb el Grup de Recerca de Neurodegeneració i Neuroinflamació de l'IDIBGI', l'Hospital Santa Caterina del Parc Hospitalari Martí i Julià de Salt i l'Hospital Universitari Dr. Josep Trueta de Girona, amb l'objectiu de validar el potencial terapèutic del calcitrol per tractar l'atàxia de Friedreich. L'assaig es desenvoluparà a l'Hospital Santa Caterina a partir de setembre per facilitar que tots els participants estiguin vacunades contra la covid-19. Durarà dotze mesos durant els quals les persones participants seguiran el tractament amb calcitriol i es visitaran al centre, per fer seguiments i controls, un total desis ocasions. Els participants hauran d'estar diagnosticades amb aquesta malaltia, tenir entre 16 i 65 anys i mantenir la capacitat per a caminar. L'assaig clínic, que es finançarà amb una ajuda de la Federación de Ataxias de España (FEDAES)', ha començat a reclutar pacients que vulguin participar a la prova i, de moment, ja s'han interessat pacients de Catalunya, de la resta de l'Estat i de diferents països d'Europa. El Grup de Recerca Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu de l'IRBLleida, liderat pels professors de la Universitat de Lleida, Joaquim Ros i Jordi Tamarit, monitoritzarà els paràmetres bioquímics dels pacients en tractament. Aquest grup compta amb una àmplia experiència en aquest àmbit de recerca i l'any 2017 ja va rebre finançament internacional del Rare Genomics Institute per crear un nou model murí d'atàxia de Friedreich, utilitzant una innovadora estratègia basada en la introducció d'una mutació puntual en el gen de la frataxina que causa la inestabilitat d'aquesta proteïna. Per la seva banda, als hospitals gironins Trueta i Santa Caterina, la neuròloga Berta Alemany i el neuròleg i actual investigador de l'IDIBGI, David Genís, faran el seguiment clínic dels participants en l'assaig clínic per valorar si s'evidencia algun canvi en els símptomes neurològics de la malaltia i confirmar la seguretat del tractament. El Grup de Recerca de Neurodegeneració i Neuroinflamació aportarà la part logística d'extracció d'analítica, realització d'electrocardiogrames, processament de les mostres per ser enviades a Lleida i suport en la logística de l'assaig clínic.

Anar al contingut