Investigadores catalanes curen la diabetis 2 i l'obesitat en ratolins amb teràpia gènica
És el primer cop que s'aconsegueix amb una sola sessió d'aquesta teràpia
Pas endavant espectacular en la lluita contra dues de les malalties que més s'estan expandint al món: la diabetis i l'obesitat. Un equip liderat per tres investigadores catalanes ha demostrat, en ratolins, l'eficàcia i la seguretat de la teràpia gènica per curar aquestes dues patologies.
La teràpia gènica consisteix a introduir en l'organisme gens que realitzin certes funcions o que indueixin la síntesi de determinades substàncies. En aquest cas, s'introdueix a l'organisme un virus modificat genèticament que du el gen FGF21. Es tracta d'una hormona -concretament, una proteïna- segregada de manera natural per diversos òrgans que regula el funcionament correcte a nivell energètic. Ja havia demostrat la seva eficàcia en humans, però administrada de forma convencional té una vida mitjana molt curta.
Per aquest motiu, investigadors nord-americans han fet assaigs clínics per trobar altres proteïnes que tinguin el mateix efecte. Tot i que els resultats dels primers assaigs han estat prometedors, calen administracions periòdiques. A més, l'organisme pot no reconèixer-les com a pròpies i generar reaccions del sistema immunitari. Per això, calia buscar un mètode alternatiu.
La recerca sobre la teràpia gènica l'ha fet un equip d'investigadors de la Universitat Autònoma de Barcelona, dirigit per Fàtima Bosch. S'ha publicat aquest dilluns a la revista "EMBO Molecular Medicine".
Una sola injecció per introduir el gen
Els autors han aconseguit que, amb una sola injecció per introduir el gen, els ratolins produeixin de forma continuada el FGF21. Amb aquesta proteïna, els ratolins redueixen el seu pes. També disminueix la resistència a la insulina, que provoca el desenvolupament de la diabetis de tipus 2. Durant l'any i mig en què s'ha fet seguiment dels animals, els ratolins han disminuït de pes i han reduït l'acumulació de greix i la inflamació en el teixit adipós, és a dir, el greix corporal.
La manipulació genètica s'ha fet a diversos teixits, com el fetge, el greix corporal o el múscul. Això amplia les possibilitats del tractament, com explica Fàtima Bosch:
"Això dona una flexibilitat molt gran a la teràpia, ja que permet seleccionar cada vegada el teixit mes apropiat i en cas que alguna complicació impedeixi manipular algun dels teixits, es pot aplicar a qualsevol dels altres. Quan algun teixit produeixi la proteïna FGF21 i la secreti a la circulació sanguínia, aquesta la distribueix per tot el cos."
Protecció contra tumors i efectes positius en individus sans
Els autors també han observat que el tractament no només és totalment segur, sinó que té, a més, un efecte protector contra el risc de formació de tumors quan el fetge està sotmès a una dieta hipercalòrica durant molt de temps.
I això no és tot. El tractament s'ha aplicat a ratolins que tenien obesitat o bé induïda genèticament o bé per una dieta inadequada. Però aplicada en individus sans provoca un envelliment més saludable i protegeix del sobrepès i de la resistència a la insulina associades a l'edat.
Aquest assaig reeixit en ratolins és un primer pas per tractar aquestes malalties en humans, com afirma Verónica Jiménez, investigadora de la UAB i primera signant de l'article:
"És el primer cop que s'aconsegueix contrarestar l'obesitat i la resistència a la insulina a llarg termini mitjançant l'administració d'una sola sessió de teràpia gènica en el model animal que més s'assembla a l'obesitat i la diabetis tipus 2 dels humans".
Fàtima Bosch assenyala que el següent pas serà "provar aquesta teràpia en animals més grans per, després, començar els assajos clínics amb pacients".
La teràpia gènica mitjançant vectors virals adenoassociats ha estat aprovada a Europa i als Estats Units per al tractament de diverses malalties. Ja compta amb molta experiència clínica amb aplicacions en el fetge i en el múscul. Per això, segons Bosch, "la teràpia proposada en aquesta recerca constitueix la base per a futurs assajos clínics per al tractament de malalties metabòliques en humans".
